科学家们现在已经能够直接在活体人体内编辑DNA。 一种新的先导基因编辑疗法正在接受威尔逊病的测试，该疗法旨在重写肝细胞中的缺陷基因。这是在从根源上治疗遗传疾病方面迈出的重要一步，但其安全性和长期疗效仍需进一步验证。